7月21日晚，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌（NPC）获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局（EMA）的赞成意见。

截至目前，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌和小细胞肺癌治疗领域。

根据欧盟委员会的定义，孤儿药被用于诊断、预防或治疗那些危及生命或者非常严重的疾病，并且患者比例不超过欧盟人口总数万分之五。欧盟《孤儿药法规》确立了孤儿药资格认定的集中审批程序，并为孤儿药的研发和上市制定了激励措施。

据了解，获得孤儿药资格认定后，君实生物可从多项激励措施中获益，包括但不限于：（1）获得方案协助（EMA为获得认定的孤儿药提供专门的科学建议）；（2）可享受药品集中审批程序（企业可直接向EMA提交上市/有条件批准申请，由此获得的欧盟委员会建议或决议在所有欧盟国家均有效）；（3）上市后享有10年市场独占权；（4）监管活动费用减免（涉及方案协助、上市许可申请与核查、上市后变更申请和年费）。

在鼻咽癌治疗领域，君实生物已完成两项关键注册临床试验JUPITER-02（一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期临床研究）和POLARIS-02（一项多中心、开放标签、II期临床研究），贯穿了复发/转移性鼻咽癌的一线至后线治疗。相关研究结果多次获得国际学界高度关注，曾以“重磅研究摘要”形式入选美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）全体大会，荣登国际顶尖期刊《自然-医学》杂志封面，获得《临床肿瘤学杂志》在线发表。

基于上述两项研究结果，特瑞普利单抗陆续受到中国和海外药品监管机构认可。2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。美国食品药品监督管理局（FDA）也针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于近期受理了该药物重新提交的生物制品许可申请（BLA），处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审评日期定为2022年12月23日。如若批准，特瑞普利单抗也将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。（知蓝）